آیا د سسټیک فیرروسس درملنه شته؟

د نوي علاج وعده کول

تر اوسه پورې، د سیسټیک فایبرروسس (CF) لپاره هیڅ علاج شتون نلري، مګر څیړونکي سخت کار کوي چې یو پیدا کړي. ساینس پوهان د پخوا په پرتله نږدې دي. په تیرو څو لسیزو کې، د څیړنې یوه لویه برخه د ډیرو نویو مخدره توکو او درملونو پراختیا ته وده ورکړه چې د ژوند اټکل او د ژوند کیفیت په ډراماتیک ډول وده کړې ده. دا ټول نوي څیړنې ته دروازې پرانیزي چې کولی شي د درملنې المل شي.

لاندې د ځینو ممکنه درملونو څخه عبارت دي چې مطالعه کیږي.

جین تریراپی

په 1989 کې، جین د سیسټیک فایبرروسس د رامنځته کولو مسؤلیت په غاړه درلود: CFTR جین . دا کشف د CF ټولنی لپاره خورا خوشحاله و. ډیری یې په دې باور وو چې دا کشف به د جین درملنه کې د درملنې المل شي.

له بده مرغه، دا تراوسه نه ده رامنځته شوې، مګر د هڅو نشتوالی لپاره. د جنتيکي عيب د هلو ځلو او سمولو لپاره ډېرې څېړنې ترسره شوي دي خو يو يې بريالى نه دى. د جین درملنې ترټولو لویه ستونزه د ویټور موندلو په حال کې ده چې کولی شي په اغیزمنه توګه حجرو ته درست جین انتقال کړي.

کېداى شي چې لاهم د جین درمل درملنه تمه وي، که څه هم. د 2009 کال د جوالی په میاشت کې د شمالي کیرولینا پوهنتون څیړونکي د چاپلیل په هیل کې د عام سرد ویروس په واسطه ډیر ښه پایلې درلودې چې د وینګ په توګه د عضوي نسج په لابراتوار نمونې کې جین انتقال کړي. د څیړنې ټیم اوس مهال د سرد ویروس کمزوری کولو لپاره په کار بوخت دی نو دا درمل د سیسټیک فایبرروسس سره د خلکو په ازمايښت کې کیدی شي.

VX-770

VX-770 هغه درمل دی چې د ویریکس فایروسروس سره لږ تر لږه د G551D تغیراتو لږترلږه کاپی لري د عمودی فارغینو لخوا آزموینې کیږي. مخدره توکي ممکن په حقیقت کې د CFTR جین کې د نیمګړتیا نښه وګرځوي او د کلورینډ چینلونو د خلاصولو توان یې بیا راولي، له دې امله د حجرو په سمه توګه دننه او بهر کې مالګې ته اجازه ورکوي.

د جین درملنې په څیر، VX-770 به د ناسمې جین ځای نه بدلوي. بلکه که چیرې بریالی وي، VX-770 به ستونزه په اوسني جین کې ترمیم کړي.

VX-809

VX-809 یو بل مخدره مواد دی چې په هغو کسانو کې چې د ΔF508-CFTR بدله کولو دوه نقل لري د عمودی فارغینو لخوا آزموینې کیږي. دا د VX-770 ورته ورته دی چې کېدی شي دا د دې توان ولري چې د حجرو له لارې په سمه توګه د مالګې جریان ترلاسه کړي، مګر دا یو څه توپیر لري. که دا کار ترسره کړي چې څیړونکي امید لري چې دا به وي، VX-809 د CVTR پروټین په هوایی هوا د حجرو جھلی په مناسب ځای کې د حرکت کولو له لارې د کلورینډ چینلونه پرانیزي.

Miglustat

Miglustat هغه مخدره ده چې د انیلیلینز فارغاکس لخوا جوړ شوی چې پخوا یې د نورو شرایطو درملنې لپاره کارول کیږي، مګر اوس دا د Cystic fibrosis سره د هغو خلکو لپاره کارول کیږي چې د ΔF508-CFTR mutation دوه نسخې لري. دا مطالعه لږه ده (دا یوازې 15 ګډون کونکي دي)، مګر تر اوسه پورې پایلې ژمنې شوي دي. Miglustat کولی شي د CFTR خرابۍ بیرته راوګرځي او حجرو ته عادي فعالیت بیرته راولي.

اتالورین

اتالورین، چې یو ځل یې PTC124 نومول شوی، د PTC درملنې لخوا د CF سره د ممکن ممکنه علاج په توګه مطالعه کیږي چې د بیوزلو تغیرات لري. په بډایتي بډو کې، د "ګیربرش" کوډ یوه برخه د CFTR جین کې معمول کوډ کې شتون لري.

د بډایه کوډ کوډ لکه د بند نښې نښانې ترسره کوي، د حجرو مخنیوی کول د کوم کوم کوډ چې د هغې وروسته پیښیږي مخنیوی کوي. اتالورین کیدی شي د دې ستونځې سمولو لپاره د حجرو سره د روانې نښه نښې لیدل او د هغه کود کوډ چې د هغې وروسته پیښیږي په سمه توګه سمه کړي، په دې توګه حجرو ته عادي فعالیت بیرته راګرځوي.

سرچینې:

> سي نوریز، ایف انتونین، ایس نیل، سی ویاندبرک، ایف بی بیک. "د Miglustat لخوا په کلکه توګه د CF تناسب ایټالیټلیل سیل د Phenotype په څیر غیر غیر CF ترلاسه کوي". امریکایی ژورنال د عصبی بیولوژی . اګست 2009.

> د سیسسټ فیبرروسیس بنسټ. جون 2009. د مخدره موادو د پراختیا پایپ لاین. 24 جولای 2009.

> ژونګ ایل، بټن بی، ګبریل سی ای، برکټ ایس، یان یو، او ایل. 2009 "د سطحي ایټلایلیل سیلونو 25٪ ته د CFTR سپارل د انسان سسټیک فایبرروس هوايي هوا Epithelium ته د مکغز ترانسپورت معمول نرخونه بیايي". PLoS Biol 7 (7): e1000155. Doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 جولای 2009.